Американское управление FDA одобрило лекарство Isembyld от компании Scholar Rock для лечения спинальной мышечной атрофии. Производитель сообщает, что это первый препарат, который напрямую воздействует на мышцы человека.
Врачи могут назначать средство детям от двух лет, если те уже лечатся нусинерсеном или рисдипламом.
Предыдущие лекарства повышают уровень белка SMN, а новинка блокирует миостатин. Этот белок мешает мышцам расти, поэтому его подавление помогает сохранить мышечную массу и лучше двигаться.
Регулятор принял решение после третьей фазы испытаний SAPPHIRE. Ученые изучили состояние 188 пациентов возрастом от двух до 21 года.
Группа детей от двух до 12 лет принимала препарат по 10 мг на килограмм веса. За год показатели по шкале HFMSE выросли на 2,2 балла по сравнению с плацебо. Улучшение на три и более балла заметили у 34,2 процента пациентов против 13,5 процента в контрольной группе.
Пациенты получают препарат через капельницу раз в четыре недели. Среди побочных эффектов врачи называют инфекции дыхательных путей, рвоту, головную боль и вирусные заболевания. Переломы случались у 9 процентов пациентов на препарате и у 2 процентов в группе плацебо.
Компания Scholar Rock получила от FDA ваучер на ускоренное рассмотрение других лекарств от редких болезней. Продажи в США стартуют в ближайшие дни.
Читать по теме:
Родителей девочек со СМА отпустили после пикета на Красной площади.
