Швейцарская компания Novartis узнала о девяти случаях опухолей у пациентов после лечения препаратом от спинальной мышечной атрофии Золгенсма. В двух ситуациях ДНК вирусного вектора встроилась в геном человека. Американское Управление по продуктам и лекарствам США сейчас проверяет риски развития рака из-за этого препарата.
Эксперты регулятора пояснили как это происходит. В этих случаях ДНК вектора встроилась перед онкогеном GLI1 или внутрь него. Аномальная работа этого гена может вызвать онкологическое заболевание.
С 2019 года терапию получили свыше шести тысяч человек. В компании Novartis рассказали что оба пациента с интеграцией ДНК вектора сейчас под наблюдением врачей. Производитель добавил что предупреждение о риске опухолей уже есть в инструкции к лекарству.
Организация SMA Europe призвала компанию подробно рассказать о ситуации. Активисты собирают вопросы от семей чтобы передать их производителю и понять нужно ли дополнительно следить за здоровьем пролеченных пациентов.
По мнению регулятора риски могут быть связаны также с препаратом Итвизме. Оба средства имеют схожий состав. Несмотря на это специалисты считают что польза от терапии все равно выше возможных рисков.
Спинальная мышечная атрофия возникает из-за поломки гена SMN1. Лекарство помогает доставить в клетки работающую копию этого гена. Препарат считается одним из самых дорогих в мире. Его стоимость в США доходит до 2,1 миллиона долларов. В России в 2025 году цена одной упаковки на государственных торгах составляла 93,5 миллиона рублей.
Читать по теме: В список самых дорогих препаратов в РФ вошли три новых лекарства.
