В Китае биологи смогли успешно завершить проведение первых клинических испытаний экспериментальной генной терапий. Она нацелена на лечение семейной гиперхолестеринемии, передает «Nature Medicine» (NM).
Врачи уточнили, что так называют аномально высокую концентрацию жиров в кровотоке. По итогам эксперимента специалисты выяснили, что прием терапии не вызывал опасных побочных эффектов, при этом существенно снизил активность известного фермента PCSK9. Также была снижена концентрация липопротеинов низкой плотности в кровотоке.
Ученые также рассказали, что генная терапия основана на базе одного из ферментов микроба Hafnia paralvei. Обычно он используется микроорганизмом для распознавания и обезвреживания вирусов посредством выявления и изменения вирусной РНК.
«Работа экспериментальной генной терапии от семейной гиперхолестеринемии была проверена в рамках первой фазы клинических испытаний, в которых приняли участие шесть мужчин и женщин с данной болезнью. Эти опыты показали, что прием терапии не вызвал опасных побочных эффектов», — рассказали ученые.
Ранее биологи из США получили первые точные данные о структуре вируса Андес — патогена, который периодически передается от грызунов людям в Южной Америке и убивает около 40% заражённых.
